Результаты лечения пациентов с впервые диагностированной иммунной тромбоцитопенией: оправдано ли следование клиническим рекомендациям?

Иммунная тромбоцитопения — приобретенное иммуноопосредованное заболевание, характеризующееся изолированной транзиторной или персистирующей тромбоцитопенией <100·109/л. Заболеваемость иммунной тромбоцитопенией составляет 4–6,4 на 100 тыс. детей в год.
Цель исследования. Анализ результатов лечения впервые диагностированной иммунной тромбоцитопении согласно клиническим рекомендациям ID699, опубликованным на сайте Минздрава России.
Материалы и методы. В анализ включены 13 пациентов (46% девочек, 54% мальчиков, средний возраст 9,5 (4–17) года) с иммунной тромбоцитопенией, поступивших в ДОКБ Тверской области в 2023 г. Инфекция предшествовала в 9 (69%) случаях, а вакцинация против кори — в 1(8%). Средний период от момента начала инфекции 11 (5–15) дней. Степень кровотечения: I — 4 (31%), II — 3 (23%), III — 6 (46%). Гематурия наблюдалась в 3 (23%), меноррагия — в 1 (8%) случаях. Средний уровень тромбоцитов на момент поступления составил 9,0 (1,0–86) · 109/л.
Результаты. Заболеваемость составила 5,7 на 100 тыс. детского населения. В качестве дебюта терапии дексаметазон в дозе 20 мг/м2, дни 1–3, использовался в 54% случаев; внутривенный иммуноглобулин 1000 мг/кг, день 1 — в 15%, преднизолон 2 мг/кг, 21 день — в 8% и в 23% случаев осуществлялось динамическое наблюдение. В 2 (17%) случаях потребовались прекращение терапии стероидами и переход на внутривенный иммуноглобулин в связи с нарастанием геморрагического синдрома и/или развитием осложнений терапии. Частичный и полный ответы достигнуты в 8 (62%) и 4 (31%) случаях соответственно. В 1 (8%) случае ответ не мог быть оценен. Суммарная эффективность терапии первой линии составила 92%.
Заключение. Применение клинических рекомендаций ID699 показало высокую эффективность для достижения первичного ответа и предупреждения рецидивов иммунной тромбоцитопении у детей.

1. Rodeghiero F., Stasi R., Gernsheimer T., Michel M., Provan D., Arnold D. et al. Standardization of terminology, definitions and outcome criteria in immune thrombocytopenic purpura of adults and children: Report from an international working group. Blood 2009; 113(11): 2386–2393. DOI: 10.1182/blood-2008–07–162503

2. Consolini R., Legitimo A., Caparello M.C. The Centenary of Immune Thrombocytopenia — Part 1: Revising Nomenclature and Pathogenesis. Front Pediatr 2016; 4: 102. DOI: 10.3389/fped.2016.00102

3. Provan D., Semple J.W. Recent advances in the mechanisms and treatment of immune thrombocytopenia. EBioMedicine 2022; 76: 103820. DOI: 10.1016/j.ebiom.2022.103820

4. Министерство Здравоохранения Российской Федерации, Клинические рекомендации. Иммунная тромбоцитопения. ID699, 2021–2023 гг.

5. Schoonen W.M., Kucera G., Coalson J., Li L., Rutstein M., Mowat F. et al. Epidemiology of immune thrombocytopenic purpura in the General Practice Research Database. Br J Haematol 2009; 145(2): 235–244. DOI: 10.1111/j.1365–2141.2009.07615.x

6. Provan D., Arnold D.M., Bussel J.B., Chong B.H., Cooper N., Gernsheimer T. et al. Updated international consensus report on the investigation and management of primary immune thrombocytopenia. Blood Adv 2019; 3: 3780–3817. DOI: 10.1182/bloodadvances.2019000812

7. Heitink-Pollé K.M.J., Uiterwaal C.S.P.M., Porcelijn L., Tamminga R.Y.J., Smiers F.J., Van Woerden N.L. et al. Intrave-thrombocytopenia: A randomized controlled trial. Blood 2018; 132: 883–891. DOI: 10.1182/blood-2018–02–830844

8. Постановление Правительства Российской Федерации от 17.11.2021 № 1968 «Об утверждении Правил поэтапного перехода медицинских организаций к оказанию медицинской помощи на основе клинических рекомендаций, разработанных и утвержденных в соответствии с частями 3, 4, 6–9 и 11 статьи 37 Федерального закона «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации»

9. Федеральный закон от 21.11.2011 № 323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации»

10. Neunert C., Terrell D.R., Arnold D.M., Buchanan G., Cines D.B., Cooper N. et al. American Society of Hematology 2019 guidelines for immune thrombocytopenia. Blood Adv 2019; 3(23): 3829–3866. DOI: 10.1182/bloodadvances.2019000966

11. Bennett C.M., Neunert C., Grace R.F., Buchanan G., Imbach P., Vesely S.K., Kuhne T. Predictors of remission in children with newly diagnosed immune thrombocytopenia: Data from the Intercontinental Cooperative ITP Study Group Registry II participants. Pediatr Blood Cancer 2018; 65(1). DOI: 10.1002/pbc.26736

12. Hsieh Y.L., Lin L.H. Thrombocytopenic purpura following vaccination in early childhood: experience of a medical center in the past 2 decades. J Chin Med Assoc 2010; 73(12): 634–637. DOI: 10.1016/S1726–4901(10)70138–6

13. Faki Osman M.E. Childhood immune thrombocytopenia: Clinical presentation and management. Sudan J Paediatr 2012; 12(1): 27–39

14. Arnold D.M. Bleeding complications in immune thrombocytopenia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program 2015; 2015: 237–242. DOI: 10.1182/asheducation-2015.1.237

15. Provan D., Semple J.W. Recent advances in the mechanisms and treatment of immune thrombocytopenia. EBioMedicine 2022; 76: 103820. DOI: 10.1016/j.ebiom.2022.103820

16. Witmer C.M., Lambert M.P., O’Brien S.H., Neunert C. Multicenter Cohort Study Comparing U.S. Management of Inpatient Pediatric Immune Thrombocytopenia to Current Treatment Guidelines. Pediatr Blood Cancer 2016; 63(7): 1227–1231. DOI: 10.1002/pbc.25961

17. Consolini R., Costagliola G., Spatafora D. The Centenary of Immune Thrombocytopenia-Part 2: Revising Diagnostic and Therapeutic Approach. Front Pediatr 2017; 5: 179. DOI: 10.3389/fped.2017.00179

18. Provan D., Stasi R., Newland A.C., Blanchette V.S., Bolton-Maggs P., Bussel J.B. et al. International consensus report on the investigation and management of primary immune thrombocytopenia. Blood 2010; 115(2): 168–186. DOI: 10.1182/blood-2009–06–225565

19. Carcao M.D., Zipursky A., Butchart S., Leaker M., Blanchette V.S. Short-course oral prednisone therapy in children presenting with acute immune thrombocytopenic purpura (ITP). Acta Paediatr 1998; 424: 71–74. DOI: 10.1111/j.1651–2227.1998.tb01239.x

20. Matzdorff A., Meyer O., Ostermann H., Kiefel V., Eberl W., Kühne T. et al. Immune Thrombocytopenia — Current Diagnostics and Therapy: Recommendations of a Joint Working Group of DGHO, ÖGHO, SGH, GPOH, and DGTI. Oncol Res Treat 2018; 41(5): 1–30. DOI: 10.1159/000492187

21. Terrell D.R., Neunert C.E., Cooper N., Heitink-Pollé K.M., Kruse C. et al. Immune Thrombocytopenia (ITP): Current Limitations in Patient Management. Medicina (Kaunas) 2020; 56(12): 667. DOI: 10.3390/medicina56120667

22. Kuhne T., Freedman J., Semple J.W., Doyle J., Butchart S., Blanchette V.S. Platelet and immune responses to oral cyclic dexamethasone therapy in childhood chronic immune thrombocytopenic purpura. J Pediatr 1997; 130(1): 17–24. DOI: 10.1016/S0022–3476(97)70305–6

23. Beck C.E., Nathan P.C., Parkin P.C., Blanchette V.S., Macarthur C. Corticosteroids versus intravenous immune globulin for the treatment of acute immune thrombocytopenic purpura in children: a systematic review and meta-analysis of randomized controlled trials. J Pediatr 2005; 147(4): 521–527. DOI: 10.1016/j.jpeds.2005.04.032