Мараликсибат - альтернатива трансплантации печени у детей с синдромом Алажилля

А. В. Дегтярев; Е. И. Савельева; Е. А. Филиппова; А. А. Докшукина; М. Х. Исаева; В. В. Зубков; М. Б. Албегова

doi:10.21508/1027-4065-2022-67-6-123-130

Мараликсибат - альтернатива трансплантации печени у детей с синдромом Алажилля

А. В. Дегтярев, Е. И. Савельева, Е. А. Филиппова, А. А. Докшукина, М. Х. Исаева, В. В. Зубков, М. Б. Албегова

https://doi.org/10.21508/1027-4065-2022-67-6-123-130

Полный текст:

PDF (Rus)

Купить (150 RUB)

Аннотация

Синдром Алажилля - генетическое мультисистемное заболевание, при котором одним из ключевых симптомов, значительно ухудшающих качество жизни, является холестатический кожный зуд. До недавнего времени единственным методом лечения была трансплантация печени. В 2021 г. в США был одобрен и зарегистрирован новый препарат Мараликсибат (Marixibate). В статье представлен первый опыт использования этого препарата в России. За 7 мес применения препарата у пациента купировался кожный зуд, значительно снизился уровень желчных кислот в крови и существенно улучшились показатели физического развития. Наш первый опыт использования препарата мараликсибат в России, а также данные литературы свидетельствуют о значительном улучшении качества жизни пациентов, получающих мараликсибат, и позволяют рассматривать его в качестве альтернативы трансплантации печени.

Ключевые слова

дети, синдром Алажилля, Мараликсибат, кожный зуд, холестаз, заболевание печени

Об авторах

А. В. Дегтярев

ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр акушерства, гинекологии и перинатологии им. академика В.И. Кулакова» Минздрава России; ФГАОУ ВО «Первый Московский государственный медицинский университет им. И.М. Сеченова» Минздрава России (Сеченовский университет
Россия

Дегтярева Анна Владимировна - д.м.н., проф., зав. отделом педиатрии; проф. кафедры неонатологии Института здоровья детей

117513 Москва, ул. Академика Опарина, д. 4 Б

Е. И. Савельева

ФГАОУ ВО «Первый Московский государственный медицинский университет им. И.М. Сеченова» Минздрава России (Сеченовский университет)
Россия

Савельева Екатерина Игоревна - студентка VI курса Клинического института детского здоровья им. Н.Ф. Филатова

119435 Москва, ул. Большая Пироговская, д. 19, стр. 1

Е. А. Филиппова

ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр акушерства, гинекологии и перинатологии им. академика В.И. Кулакова» Минздрава России; ФГБОУ ДПО «Российская медицинская академия непрерывного профессионального образования» Минздрава России
Россия

Филиппова Елена Александровна - к.м.н., зав. отделом ультразвуковой диагностики в неонатологии и педиатрии Института неонатологии и педиатрии; доц. кафедры лучевой диагностики детского возраста

117513 Москва, ул. Академика Опарина, д. 4 Б

А. А. Докшукина

ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр акушерства, гинекологии и перинатологии им. академика В.И. Кулакова» Минздрава России
Россия

Докшукина Алина Алексеевна - врач-неонатолог, науч. сотр. консультативного педиатрического отделения отдела педиатрии Института неонатологии и педиатрии

117513 Москва, ул. Академика Опарина, д. 4 Б

М. Х. Исаева

Исаева Медан Хасановна - асп. отдела педиатрии Института неонатологии и педиатрии

117513 Москва, ул. Академика Опарина, д. 4 Б

В. В. Зубков

Зубков Виктор Васильевич - д.м.н., проф., дир. Института неонатологии и педиатрии

117513 Москва, ул. Академика Опарина, д. 4 Б

М. Б. Албегова

Албегова Марина Бечербиевна - к.м.н., зав. консультативным педиатрическим отделением отдела педиатрии Института неонатологии и педиатрии

117513 Москва, ул. Академика Опарина, д. 4 Б

Список литературы

1. Diaz-Frias J., Kondamudi N.P. Alagille Syndrome. In Stat-Pearls [Internet]. StatPearls Publishing, 2022. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK507827 / Ссылка активна на 8.11.2022.

2. Saleh M., Kamath B.M., Chitayat D. Alagille syndrome: clinical perspectives. Application of Clinical Genetics. 2016; 9: 75–82. DOI: 10.2147/TACG.S86420

3. Turnpenny P.D., Ellard S. Alagille syndrome: pathogenesis, diagnosis and management. Eur J Hum Genet 2012; 20: 251–257. DOI: 10.1038/ejhg.2011.181

4. Suchy F.J., Sokol R.J., Balistreri W.F. Liver diseases in children. UK: Cambridge University Press, 2021; 870

5. Mitchell E., Gilbert M., Loomes K.M. Alagille syndrome. Clin Liver Dis 2018; 22(4): 625–641. DOI: 10.1016/j.cld.2018.06.001

6. Kamath B. M., Abetz-Webb L., Kennedy C., Hepburn B., Gauthier M., Johnson N. et al. Development of a novel tool to assess the impact of itching in pediatric cholestasis. The Patient-Patient-Centered Outcomes Research 2018; 11(1): 69– 82. DOI: 10.1007/s40271–017–0266–4

7. Ayoub M.D., Kamath B.M. Alagille syndrome: diagnostic challenges and advances in management. Diagnostics 2020; 10(11): 907. DOI: 10.3390/diagnostics10110907

8. Gilbert M.A., Loomes K.M. Alagille syndrome and non-syndromic paucity of the intrahepatic bile ducts. Translat Gastroenterol Hepatol 2021; 6: 22. DOI: 10.21037/tgh-2020–03

9. Singh S.P., Pati G.K. Alagille syndrome and the liver: current insights. Euroasian J Hepato-Gastroenterol 2018; 8(2): 140. DOI: 10.5005/jp-journals-10018–1280

10. Kamath B.M., Schwarz K.B., Hadžic N. Alagille syndrome and liver transplantation. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2010; 50(1): 11–15. DOI: 10.1097/MPG.0b013e3181c1601f

11. Ozçay F., Varan B., Tokel K. Severe peripheral pulmonary stenosis is not a contraindication to liver transplantation in Alagille syndrome. Pediatr Transplant 2006; 10(1): 108– 111. DOI: 10.1111/j.1399–3046.2005.00390.x

12. Arnon R., Annunziato R., Miloh T., Suchy F., Sakworawich A., Hiroshi S. et al. Orthotopic liver transplantation for children with Alagille syndrome. Pediatr Transplant 2010; 14(5): 622–628. DOI: 10.1111/j.1399–3046.2009.01286.x

13. Kamath B.M., Yin W., Miller H., Anand R., Rand E.B., Alonso E. et al. Studies of Pediatric Liver Transplantation. Outcomes of liver transplantation for patients with Alagille syndrome: the studies of pediatric liver transplantation experience. Liver Transplant 2012; 18(8): 940–948. DOI: 10.1002/lt.23437

14. Gonzales E., Hardikar W., Stormon M., Baker A., Hierro L., Gliwicz D. et al. Efficacy and safety of maralixibat treatment in patients with Alagille syndrome and cholestatic pruritus (ICONIC): a randomised phase 2 study. The Lancet 2021; 398(10311): 1581–1592. DOI: 10.1016/S0140–6736(21)01256–3

15. Karpen S.J., Kelly D., Mack C., Stein P. Ileal bile acid transporter inhibition as an anticholestatic therapeutic target in biliary atresia and other cholestatic disorders. Hepatol Int 2020; 14: 677–689. DOI: 10.1007/s12072–020–10070-w

16. Gonzales E., Hardikar W., Stormon M., Baker A., Hierro L., Gliwicz D. et al. Maralixibat Treatment Significantly Reduces Pruritus and Serum Bile Acids in Patients with Alagille Syndrome: Results from a Randomized Phase II Study with 4 Years of Follow-Up. Preprints with The Lancet 2021; 36 p. DOI: 10.2139/ssrn.3756810

17. Six-Year Natural History Comparison with Mirum’s LIVMARLI (maralixibat) Demonstrates Event-Free Survival and Transplant-Free Survival in Patients with Alagille Syndrome https://www.businesswire.com/news/home/20211115006047/en/Six-Year-Natural-History-Com-parison-with-Mirum’s-LIVMARLI-maralixibat-Demon-strates-Event-Free-Survival-and-Transplant-Free-Surviv-al-in-Patients-with-Alagille-Syndrome / Ссылка активна на 3.11.2022.

18. Shneider B.L., Spino C., Kamath B.M., Magee J.C., Bass L. M., Setchell K. D. et al. Placebo-controlled randomized trial of an intestinal bile salt transport inhibitor for pruritus in Alagille syndrome. Hepatol Communicat 2018; 2(10): 1184–1198. DOI: 10.1002/hep4.1244

Рецензия

Для цитирования:

Дегтярев А.В., Савельева Е.И., Филиппова Е.А., Докшукина А.А., Исаева М.Х., Зубков В.В., Албегова М.Б. Мараликсибат - альтернатива трансплантации печени у детей с синдромом Алажилля. Российский вестник перинатологии и педиатрии. 2022;67(6):123-130. https://doi.org/10.21508/1027-4065-2022-67-6-123-130

For citation:

Degtyareva A.V., Savelyeva E.I., Filippova E.A., Dokshukina A.A., Isaeva M.K., Zubkov V.V., Albegova M.B. Maralixibat is an alternative to liver transplantation in children with Alagille syndrome. Rossiyskiy Vestnik Perinatologii i Pediatrii (Russian Bulletin of Perinatology and Pediatrics). 2022;67(6):123-130. (In Russ.) https://doi.org/10.21508/1027-4065-2022-67-6-123-130

ISSN 1027-4065 (Print)
ISSN 2500-2228 (Online)

Логин
Пароль
	Запомнить меня

Войти

Российский вестник перинатологии и педиатрии

Мараликсибат - альтернатива трансплантации печени у детей с синдромом Алажилля

Полный текст:

Аннотация

Ключевые слова

Об авторах

Список литературы

Рецензия

Для цитирования:

For citation:

Использование куки-файлов